Buone notizie nell’ambito della ricerca sulla Distrofia Muscolare di Duchenne arrivano da Messina, come ci spiega la dott.ssa Sonia Messina, coordinatrice per la ricerca del Centro Clinico NEMO Messina:”L’approccio di terapia genica mediante CRISPR/Cas9 coniugato in vettori vir ali AAV9 ha permesso la correzione dell’alterazione genetica alla base della patologia, permettendo la riespressione della proteina mancante nel muscolo dei topi, modello di studio per la DistrofiaMuscolare di Duchenne. Serve adesso poter traslare lo stesso risultato su modelli animali più vicini all’uomo. Nonché approfondire lo studio su cellule di pazienti con mutazioni del DNA diverse che danno origine allo stesso quadro clinico.
L’approccio è molto promettente e, per la prima volta nei recenti studi di correzione genica in questo campo, potrebbe essere applicato a tutti i pazienti con DMD, essendo utilizzabile a prescindere dal tipo di mutazione alla base del quadro clinico. Un passo essenziale sarà inoltre verificare la biodisponibilità dei vettori in organismi più grandi e complessi con la diffusione in tutti i muscoli scheletrici e al cuore. Certamente nei prossimi mesi avremo nuovi interessanti aggiornamenti su questo filone di ricerca e speriamo di poter contribuirvi attivamente. Ci auguriamo per tuttii nostri pazienti che seguiamo ogni giorno un rapido passaggio verso la fase clinica, dopo aver verificato ulteriormente efficacia e sicurezza”. Ricerca fa rima con speranza per un buon inizio d’anno!
Fonte: Centro Clinico Nemo Messina